Pieci pacienti ar vilkēdi Anglijā sasnieguši remisiju pēc revolucionāras gēnu terapijas izmēģinājumiem NHS
Pieci pacienti ar smagu vilkēdi, kas nepakļāvās iepriekšējai ārstēšanai, sasnieguši remisiju pēc CAR T-šūnu terapijas, kas modificē viņu pašu imūnšūnas. Šī metode jau radījusi revolūciju vēža ārstēšanā, un tagad tā varētu piedāvāt cerību uz izārstēšanu arī autoimūno slimību gadījumā.
Izrāviens vilkēdes ārstēšanā
Anglijas Nacionālajā veselības dienestā (NHS) veikts klīniskais pētījums, kura rezultātā pieciem pacientiem ar smagu vilkēdi (lupus) izdevies panākt remisiju, izmantojot revolucionāru terapiju, kas ģenētiski modificē pacienta paša šūnas. Ārsti šo sasniegumu dēvē par medicīnisku izrāvienu, kas varētu mainīt šīs hroniskās autoimūnās slimības ārstēšanu.
Pētījumu vadīja Londonas Universitātes koledžas slimnīcu fonds (UCLH) un Londonas Universitātes koledža (UCL). Tajā piedalījās deviņi pacienti ar smagu vilkēdi, kuri iepriekš nebija reaģējuši uz nevienu citu ārstēšanu. Lielākajai daļai bija vilkēdes izraisīts nieru bojājums (lupus nefrīts).
Kā darbojas CAR T-šūnu terapija?
CAR T-šūnu terapija (himēriskā antigēna receptoru T-šūnu terapija) ietver pacienta balto asinsķermenīšu (T-limfocītu) izņemšanu, to ģenētisku pārveidošanu, lai tie spētu atpazīt un iznīcināt slimību izraisošās šūnas, un pēc tam atgriešanu pacienta organismā infūzijas veidā. Terapiju veic tikai vienu reizi, un tā var atjaunot imūnsistēmas darbību.
Rezultāti un pacientu pieredze
Sešiem pacientiem tika ievadīta zemāka CAR T-šūnu deva, un pieci no viņiem sasniedza remisiju dažu mēnešu laikā. Šie pacienti tika novēroti vidēji 11 mēnešus. Pārējie trīs pacienti, kuri saņēma lielāku devu, tiek novēroti tikai trīs mēnešus, taču ārsti uzskata, ka arī viņi var sasniegt remisiju. Pārbaudes uzrādīja strauju slimības marķieru uzlabošanos, tostarp nieru funkcijas stabilizēšanos vai uzlabošanos.
Viena no pacientēm, 52 gadus vecā Keitija Tinklere no Gildfordas Sarijā, cieta no smagas vilkēdes kopš 20 gadu vecuma. Slimība skāra viņas locītavas, nieres, plaušas un sirdi, izraisot hroniskas sāpes un nogurumu. Viņa bija spiesta atstāt darbu kā fitnesa instruktore. Pēc terapijas viņa sasniegusi remisiju un var atgriezties pie aktīvas dzīves – pirmo reizi desmit gadu laikā nodarboties ar slēpošanu un dejot savas meitas kāzās. "Manu dzīvi pirms un pēc terapijas nevar salīdzināt. Tā ir kā diena un nakts," viņa stāsta.
Ekspertu viedoklis
Profesors Karls Pegss, UCLH biomedicīnas pētniecības centra direktors, uzsver, ka, lai gan nepieciešami lielāki pētījumi, CAR T-šūnu terapija var piedāvāt pacientiem iespēju uz izārstēšanu. "Šie atklājumi ir patiesi revolucionāri un sniedz jaunu cerību cilvēkiem ar vilkēdi. Ja šie rezultāti tiks apstiprināti lielākos pētījumos, izredzes uz izārstēšanu vairs nešķitīs nesasniedzamas," viņš saka.
Nozīme un nākotne
Vilkēde ir hroniska autoimūna slimība, kas skar aptuveni 5 miljonus cilvēku visā pasaulē, galvenokārt sievietes. Slimība izraisa plašu iekaisumu un var bojāt dzīvībai svarīgus orgānus. Pašreizējā ārstēšana parasti prasa visu mūžu ilgu medikamentu lietošanu, tāpēc vienreizēja terapija, kas atjauno imūnsistēmu, būtu milzīgs solis uz priekšu.
